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黄如方:所谓的WHO罕见病定义其实根本不存在
WHO到底有没有罕见病定义?发现一个有趣的现象,几乎所有中国媒体、患者组织、研究者,也包括很多医学专家都在引用世界卫生组织(WHO)对于罕见病的定义,大概就是“世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为,患病人数占总人...
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关注罕见病不能一阵风
...”这项活动确实达到了一定的效果,但依旧掩盖不了中国罕见病窘迫的现状。我们希望整个社会能够持续关注罕见病,更希望这一盆冷水能够把政府“浇得更清醒”。■本报记者张思玮夏秋之交,一项名为“冰桶挑战”的接力活...
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专访黄如方:为“孤儿药”四处奔波让爱不罕见
...,一场冰桶挑战让大家知道了“渐冻症”。其实,这样的罕见病还有很多:瓷娃娃、白化病、戈谢氏病……这些鲜少听闻的罕见病又被称作“孤儿病”,罕见到连很多医生也诊断不出、束手无策,而其患者也因病状易被忽略导致...
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尹烨带你看:罕见病的过去、现在与未来
作为中国罕见病领域最大规模的综合性论坛,9月18日“第四届中国罕见病高峰论坛”在北京如期召开。华大基因股份有限公司CEO尹烨作为嘉宾出席了论坛,并在“罕见病诊断”分论坛做了报告。报告围绕罕见病的发现史、治疗手...
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罕见病研究与精准医疗
席卷全球的冰桶挑战让全世界和中国开始关注罕见病,而基因组测序技术的突破性进展也逐渐揭开罕见病的神秘面纱,同时人们更是发现隐藏于罕见病背后的巨大研究价值和商机。罕见病获得各界广泛关注,医学研究迅速发展罕...
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“罕见病”的经济疗法
...读:2014年夏天的冰桶挑战让人们关注渐冻症,但这只是罕见病中的一种。因其罕见,所获得的各种资源投放也相对稀少。所以,在全球范围内加强药物研发的经济性激励、设计灵活的付费机制以及基础信息的采集则显得尤为重...
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罕见病药物渐成研发主流方向受益于政府激励
...争日益激烈,仿制药入侵,产品研发更具挑战性,过去,罕见病药物的开发只受到较小型生物制药公司的关注,而现在逐渐吸引了大中型医药公司的兴趣。定价优势、临床需求增加,罕见病药物的市场潜力极其有利。 据最近...
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罕见病药物研发全球缓慢
·世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65%—1%的疾病或病变。·目前已确认的罕见病有5000~6000种,约占人类疾病的10%。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少制药企业关注其治疗药物的研发,因此...
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附属上海儿童医学中心承办第九届国际罕见病日主题活动
2月28日上午,由上海市罕见病防治基金会、上海市红十字会、上海市儿童健康基金会、上海宋庆龄基金会、上海市医学会罕见病专科分会主办,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心承办的第九届国际罕见病日“2016国际罕...
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罕见病研究:何时才能不尴尬
罕见病又被称为“孤儿病”,至今在我国没有准确的官方定义。在临床医学上,用于预防、治疗和诊断罕见病的药品由于市场需求少、研发成本高,不被制药企业关注,被形象地称为“孤儿药”。“十分有限的流行病学统计数据...
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刘军帅:“青岛模式”引发的罕见病政策思考
9月18日—19日,由罕见病发展中心(CORD)主办,同济大学附属第一妇婴保健院及北京大学医药管理国际研究中心联合主办的“2015第四届中国罕见病高峰论坛”在北京隆重举行。罕见病医学专家、医药企业、患者组织等各行业的...
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科学家与媒体面对面揭开罕见病的神秘面纱
...传来的公益活动旨在让更多人知道被称为“渐冻人的罕见疾病,同时也达到募款帮助治疗的目的。随着越来越多的知名人士获邀加入冰桶挑战,像“渐冻人这样的罕见病群体逐渐进入公众的视野。顾名思义,罕见病是指那...
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欧美大力鼓励罕见病药品研发积极抢占罕见病药物市场
...爱尔兰希尔生物制药公司12日宣布,以52亿美元收购美国罕见病药物研制企业NPS制药。希尔公司首席执行官弗莱明·奥恩斯科夫表示,公司未来将把重点转向罕见疾病药物领域。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%...
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80%罕见病源自遗传缺陷专家强调三级预防措施
打破砂锅据估计,我国各类罕见病患者在1000万人左右,其中一半患者在出生时或儿童期即可发病,他们同时还面临高误诊高漏诊、用药难用药贵的困境。请关注——“每种色彩都应该盛开,别让阳光背后只剩下黑白,每一个人...
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开启中国罕见药研发大门
...药之王”美国健赞后,欧盟最大制药集团赛诺菲又将探索罕见病的触角伸向了中国。近日,《中国科学报》记者在“赛诺菲中国研发盛典”上获悉,赛诺菲已与国药集团旗下的中国医药工业研究总院正式签署合作协议,将共同进...
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JAMA:儿童罕见病研究进展
...者权益保护组织与国会的共同努力下,1983年美国颁布《罕见病药物法案》,使罕见病研究在过去30年中得到迅速发展。美国患病人数低于20万人的疾病被定义为罕见病,政府为补偿了其研发成本在药品销售上实施优惠政策,此法...
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谁来继续助力罕见病?
...国内。这一行为艺术发起的初衷,旨在呼吁公众关注一种罕见病——ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症,俗称“渐冻症”),而“罕见病”一词也随之走入了公众视野,社会的广泛关注为罕见病患者带来希望。专家们则认为,冰桶过...
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与罕见病相关的科技工具汇编
对罕见病的研究及探索催生出了许多医疗创新,尤其是在利用互联网和移动医疗技术减小信息鸿沟方面,有很多值得研究者关注和利用的技术工具。本文对国内外的罕见病科技工具进行梳理和汇总,总结了5大类罕见病常用的科...
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“冰桶”过后罕见病药如何脱困?
导读:冰桶挑战引发的外界对罕见病关注的热度还在延续。近几年,全球罕见病药研发渐受青睐,相较而言,国内市场则较为平静。无立法、无保障、无利润“三座大山”阻碍了罕见病药的发展。这一当前困境,该如何打破?“...
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我国罕见病患者近千万
戈谢氏病、法布雷病、庞贝病……这些疾病虽罕见,却无不危及患者生命。记者24日从第一届北京罕见病学术大会获悉,我国罕见病患者近千万,他们面临着高误诊高漏诊、用药难用药贵的困境。 世界卫生组织将罕见病定义...
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史录文:忘记“发病率”,今天的“孤儿药”或是未来的“明星药”
9月18日,由罕见病发展中心(CORD)主办,同济大学附属第一妇婴保健院及北京大学医药管理国际研究中心联合主办的“2015第四届中国罕见病高峰论坛”在北京隆重举行。北京大学医药管理国际研究中心主任史录文教授发表了《...
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生命代码被黑了,如何重启?罕见病诊疗寄望基因测序和互联网+
我国几乎没有针对罕见病的医研基金,没有专门的管理部门,没有完备的罕见病药品准入机制,没有全国性的医疗保险,甚至连罕见病的定义和名录都没有。基因检测被认为是治疗罕见病的希望,但检测能力远远大于解读能力。...
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华大基因征集100位罕见病患者,免费提供基因检测和遗传咨询
《爱不罕见,我们同并相联》公益活动简介2016年2月29日是国际罕见病关爱日。这个日子四年一遇,因其罕见而被定为国际罕见病关爱日。为了帮助罕见病患者查找病因,或通过遗传咨询指导健康生育,华大基因将于活动期间利...
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全球医药公司抢占罕见病药物市场带来额外收入
...爱尔兰希尔生物制药公司12日宣布,以52亿美元收购美国罕见病药物研制企业NPS制药。希尔公司首席执行官弗莱明·奥恩斯科夫表示,公司未来将把重点转向罕见疾病药物领域。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%...
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罕见病患者困境亟待破解
...事实上,包括安生在内的上海5名戈谢病患者,都陷入了罕见病病人进退两难的困境。 “冰桶挑战”在全球刮起了一阵“慈善旋风”,伴随着一次次爱心接力,公众知晓了“渐冻人”等罕见病。但对戈谢病,知道的人还是很...
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超级罕见病药企后发先至
《罕见病用药法》改变的并不仅仅是罕见病治疗本身。这部法律让罕见病对制药行业不再因为患者数量的稀少而无利可图。于是,一些中小型的制药企业或是新创业的生物制药公司变得十分乐意于开发罕见病用药,甚至将罕见病...
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罕见病药物如何进入中国
...金。现在,我的公司拥有数百名员工,建立了业界领先的罕见病药物研发平台,公司市值超10亿美元。上海经济评论:中美罕见病药物市场有什么差异?约翰·克罗利:罕见病必须有医保才能负担得起。就庞倍氏症来说,美国一...
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2015第四届中国罕见病高峰论坛举行
根治罕见病别忙下结论精准医学不仅仅指“精和准,基因修复还是一个困难的事■本报见习记者王佳雯在近日举行的“2015第四届中国罕见病高峰论坛上,来自国内外的40多位专家围绕罕见病的基础研究、临床诊断、治疗等...
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华大基因和美国费城儿童医院联合开展“1,000种罕见病基因组项目”
...ildren’sHospitalofPhiladelphia,CHOP)宣布双方将联合开展1,000种罕见疾病基因组学研究,望能寻找到更多与罕见病相关的致病基因,为疾病的临床诊断和个性化治疗奠定坚实的遗传基础。据了解,双方将首先对1,000个罕见病患者样本进...
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FDA加大资助罕见病研究
美国食品药品监督管理局(FDA)近日宣布,为推动与罕见病相关的药物和医疗器械的研发,向15项项目资助1400多万美元,经费来自美国食品和药品监督管理局(FDA)罕见病产品经费补助项目。1983年,美国通过了孤儿病法案,通...