IX因子变体提高血友病B的基因治疗效率
...肌肉注射腺相关病毒(AAV)载体是安全的,但是为了达到IX因子(F.IX)的治疗水平却要注射较高的剂量。由于IX因子在肌肉细胞外的滞留以及肌肉合成有完全活性IX因子的能力不足,此项治疗的有效率受到了影响。为了克服这些缺点,...
行业资讯;临床快报;血液人凝血酶原复合物分离纯化技术推陈出新
...量应用于临床肝脏出血的患者,需求量逐年增加。PCC包括凝血因子II(凝血酶原)、VII(稳定因子)、IX(抗乙型血友病因子)、X(自身凝血酶III)。现有的PCC分离纯化方法主要为直接从血浆中用凝胶吸附和低温乙醇沉析并经凝...
药品天地;专业药学;药学研究六、粘附分子与凝血
六、粘附分子与凝血 凝血过程中血小板聚集的分子基础是血小板表面的粘附分子。在动脉和静脉中血小板聚集的机理有所差别,所涉及到的粘附分子也不尽相同。 (一)粘附分子与动脉凝血 动脉中形成的血栓主要由...
医源资料库;医源图书馆;教材类;细胞和分子免疫学VascularHemeOxygenase-1InductionSuppressesMicrovascularThrombusFormationInVivo
...hrombusformationinhemin-treatedmicewascompletelybluntedbytinprotoporphyrin-IX,aHO-1inhibitor,butnotbycopperprotoporphyrin-IX,whichdoesnotinhibittheenzyme.CoadministrationofthevitaminEanalogueTroloxinHO-1–blockedanimalsalmostcompletelyrestoredthedelayinthrombusformation,implyingthat,besidesCO,thean...
医源资料库;在线期刊;动脉硬化血栓血管生物学杂志;2004年第24卷第3期基因疗法为血友病患者带来希望
...子,根据缺乏因子的不同分为三种类型:血友病甲(缺乏凝血因子Ⅲ,又称血友病A)、血友病乙(缺乏凝血因子Ⅸ,又称血友病B)和血友病丙(缺乏凝血因子Ⅺ)。血友病甲和血友病乙均属X性联隐性遗传,一般由女性传递,男...
行业资讯;临床快报;遗传与基因组血友病
【概述】血友病是性染色体隐性遗传性疾病。临床上以凝血因子减少或缺乏,导致自发性或轻微外伤后出血不止为主要表现的疾病。【诊断】一、病史及症状⑴病史提问:注意:①发病的年龄,有无家族病史。②是否有反复自发...
求医问药;疾病手册;血液病科DNA剪切技术治疗1岁女童获成功
...Urnov报告说,他的团队将病毒——携带有编码ZFN和IX因子正常版本的基因——注射进15只猴子的体内。IX因子是由肝脏产生的一种凝血蛋白,在人体内发生突变后会引发B型血友病。ZFN剪切的基因组部分能编码一种名为...
行业资讯;临床快报;遗传与基因组产前基因疗法可以纠正小鼠模型的B型血友病
...2714-2721,2767-2774)上的一项报告,用产前基因治疗引入人IX因子蛋白可以纠正小鼠的B型血友病。在另一项研究中,研究人员称他们创建了一种新的小鼠B型血友病模型,可更接近地模拟人类的这种疾病。伦敦皇家学院的瓦汀顿(Simo...
行业资讯;临床快报;血液产前基因疗法可以纠正小鼠模型的B型血友病
...2714-2721,2767-2774)上的一项报告,用产前基因治疗引入人IX因子蛋白可以纠正小鼠的B型血友病。在另一项研究中,研究人员称他们创建了一种新的小鼠B型血友病模型,可更接近地模拟人类的这种疾病。伦敦皇家学院的瓦汀顿(Simo...
行业资讯;临床快报;妇科与产科首个人体内基因编辑试验将展开
...基因编辑操作都是体外进行。血友病B是由指示肝脏产生凝血因子IX的基因发生突变引起,患者会因凝血功能紊乱而自发性内出血。据《新科学家》网站12月3日报道,即将进行的这项人体试验将使用被称为锌指核酸酶的DNA切割工具...
医药经济;生物技术;技术要闻