HMG:开发出可有效治疗脊髓性肌萎缩症的新型药物
...研究者ChrisLorson表示,我们的策略就是利用抑制子来抵御脊髓性肌萎缩症,文章中我们发现反义的寡核苷酸可以有效修复影响脊髓性肌萎缩症疾病的基因的表达,其或许可以作为抵御脊髓性肌萎缩症的疗法,。在脊髓性肌萎缩症...
医药经济;生物技术;技术要闻ISIS脊髓性肌萎缩症药物ISIS-SMNrx将进入3期试验
...药启动了ISIS-SMNrx的一项3期试验,继续将款用于治疗罕见脊髓性肌萎缩症的药物往前推进,而此时,其合作伙伴百健艾迪可以考虑是否冒险介入这一项目。这款药物是一种反义治疗药物,旨在提升蛋白质SMN的产生,SMN的缺乏会危...
药品天地;专业药学;药学研究脊髓性肌萎缩症基因诊断
...杂志2005Vol.38No.7P.426-42916(南京)为了探讨中国人儿童型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因序列、基因缺失情况及错配聚合酶链反应-限制性片段长度多态性分析(PCR-RFLP)技术在儿童型SMA基因诊断中的价值。研究者应用错配PCR-RFLP分析对34例...
行业资讯;临床快报;遗传与基因组脊髓性肌萎缩症运动神经元生存基因2拷贝数与临床表型的关系
...元生存基因2(SMN2)拷贝数与临床表型的关系,进一步阐明脊髓性肌萎缩症(SMA)的发病机制,研究者采用实时荧光定量聚合酶链反应(PCR)技术特异性扩增50名健康人、51例临床确诊SMA患者SMN2基因7号外显子及其邻近区域,并以已确定只...
行业资讯;临床快报;神经科丙戊酸对脊髓性肌萎缩症患者神经元样细胞SMN2基因mRNA表达的影响
2006年07月11日中华神经科杂志2006Vol.39No.3P.159-16228(长沙)为了探讨丙戊酸(VPA)对脊髓性肌萎缩症(SMA)患者神经元样细胞SMN2基因mRNA表达的影响。研究者用聚合酶链反应-限制性片段长度多态性(PCR-RFLP)的方法对SMA患者进作者:
行业资讯;临床快报;RNA研究脊髓性肌萎缩症患者骨骼肌中运动神经元生存蛋白表达量可能与疾病的严重程度相关
...(SMN)蛋白多克隆抗体,探讨SMN蛋白在细胞内的定位及在脊髓性肌萎缩症(SMA)患者骨骼肌中的表达情况。研究者构建pET-28a(+)/SMN原核表达质粒,诱导表达SMN-His融合蛋白,免疫新西兰大白兔制备SMN多克隆抗体。构建pcDNA3.1...
行业资讯;临床快报;神经科丙戊酸对脊髓性肌萎缩症患者神经元样细胞SMN2基因mRNA表达的影响
...科杂志2006Vol.39No.3P.159-16228(长沙)为了探讨丙戊酸(VPA)对脊髓性肌萎缩症(SMA)患者神经元样细胞SMN2基因mRNA表达的影响。研究者用聚合酶链反应-限制性片段长度多态性(PCR-RFLP)的方法对SMA患者进行基因诊断。诱导患者的骨髓间质干...
行业资讯;临床快报;遗传与基因组14天让干细胞变身神经元?
...些神经元变为可能,并促使在对运动系统疾病,例如婴儿脊髓性肌萎缩症或肌萎缩侧索硬化症(ALS)的探索过程中取得更快速的进展。人类多能干细胞具有生成机体所有细胞的能力。能够了解及在体外控制它们的分化潜力,将为...
行业资讯;临床快报;克隆与干细胞研究第一个精选卵细胞试管婴儿诞生
...的第一个孩子在9个月大时,死于致命的遗传疾病———脊髓性肌萎缩症。遗传学分析发现,在统计学上惠特利的孩子会有1/4的机会得上脊髓性肌萎缩症。为了不再冒险让另一个孩子也“中标”,惠特利夫妇使用了PGD技术,之后...
行业资讯;临床快报;妇科与产科中国首例“渐冻症”合并妊娠患者在京顺利产子
...的壮士。 吕元芳,32岁,被称为“渐冻人”:自幼患脊髓性肌萎缩症,全身肌肉逐渐萎缩,如同逐渐被冻住。最后,当呼吸肌和吞咽肌萎缩之日,就是生命结束之时。 吕元芳怀孕了,昨天是她剖宫产手术的日子。 从...
行业资讯;临床快报;妇科与产科