家族性脾性贫血
...年来采用β-葡糖脑苷脂酶治疗戈谢病,取得一定疗效。异基因骨髓移植治疗能使酶活力上升,肝、脾缩小,戈谢细胞减少,但手术危险性与疗效必须慎重衡量考虑。已试用β-葡糖脑苷脂酶的正常基因插入到自身干细胞中并进行自...
疾病;血液科;白细胞疾病葡萄糖脑苷脂病
...年来采用β-葡糖脑苷脂酶治疗戈谢病,取得一定疗效。异基因骨髓移植治疗能使酶活力上升,肝、脾缩小,戈谢细胞减少,但手术危险性与疗效必须慎重衡量考虑。已试用β-葡糖脑苷脂酶的正常基因插入到自身干细胞中并进行自...
疾病;血液科;白细胞疾病脑苷脂网状内皮细胞病
...年来采用β-葡糖脑苷脂酶治疗戈谢病,取得一定疗效。异基因骨髓移植治疗能使酶活力上升,肝、脾缩小,戈谢细胞减少,但手术危险性与疗效必须慎重衡量考虑。已试用β-葡糖脑苷脂酶的正常基因插入到自身干细胞中并进行自...
疾病;血液科;白细胞疾病苯丙酮尿症
...个基本原则:①具有常染色体隐性遗传特征;②证实Garrod基因作用的主要原理,遗传因素决定化学反应及个体生物化学差异;③PKU是以高苯丙氨酸血症(hyperphenylalaninemia)为表现型的疾病,只有当等位基因表达于高水平左旋苯丙...
疾病;神经内科;糖原贮积病和氨基酸代谢病;代谢科;代谢性疾病脑苷脂沉积病
...年来采用β-葡糖脑苷脂酶治疗戈谢病,取得一定疗效。异基因骨髓移植治疗能使酶活力上升,肝、脾缩小,戈谢细胞减少,但手术危险性与疗效必须慎重衡量考虑。已试用β-葡糖脑苷脂酶的正常基因插入到自身干细胞中并进行自...
疾病;神经内科苯丙氨酸羟化酶缺乏症
...个基本原则:①具有常染色体隐性遗传特征;②证实Garrod基因作用的主要原理,遗传因素决定化学反应及个体生物化学差异;③PKU是以高苯丙氨酸血症(hyperphenylalaninemia)为表现型的疾病,只有当等位基因表达于高水平左旋苯丙...
疾病;生物学;神经内科;糖原贮积病和氨基酸代谢病葡萄糖脑酰胺沉积病
...年来采用β-葡糖脑苷脂酶治疗戈谢病,取得一定疗效。异基因骨髓移植治疗能使酶活力上升,肝、脾缩小,戈谢细胞减少,但手术危险性与疗效必须慎重衡量考虑。已试用β-葡糖脑苷脂酶的正常基因插入到自身干细胞中并进行自...
疾病;血液科;白细胞疾病葡萄糖脑苷脂酶缺乏症
...年来采用β-葡糖脑苷脂酶治疗戈谢病,取得一定疗效。异基因骨髓移植治疗能使酶活力上升,肝、脾缩小,戈谢细胞减少,但手术危险性与疗效必须慎重衡量考虑。已试用β-葡糖脑苷脂酶的正常基因插入到自身干细胞中并进行自...
疾病;血液科;白细胞疾病神经病变性急性戈谢综合征
...年来采用β-葡糖脑苷脂酶治疗戈谢病,取得一定疗效。异基因骨髓移植治疗能使酶活力上升,肝、脾缩小,戈谢细胞减少,但手术危险性与疗效必须慎重衡量考虑。已试用β-葡糖脑苷脂酶的正常基因插入到自身干细胞中并进行自...
疾病;血液科;白细胞疾病免疫毒素和基因工程抗体
...的飞速发展大大地推动了抗体的研究。通过克隆改造毒素基因,再和编码与细胞表面受体或抗原特异性结合的某些配基基因或抗体基因片段重组后表达产生出新一代免疫毒素,即基因工程免疫毒素。这创造出了更理想的治疗分子...