科学家发现去除红细胞基因缺陷的分子机制
...中。了解这类系统能帮助我们更好了解遗传性疾病,例如地中海型贫血症。结果发表在最新的《NatureStructuralandMolecularBiology》上。细胞利用这种监视机制来找到并破坏异常RNA。RNA编译成蛋白时的错误会产生异常的蛋白,...
行业资讯;临床快报;遗传与基因组骨髓腔输注间充质干细胞的实验研究
...transplantation)是各种血液肿瘤、再生不良性贫血症、重度地中海型贫血症以及一些先天性免疫缺乏症或代谢性疾病救命的根本治疗方法。中华血液学杂志二月第二期刊登一项研究,①MSC体内动力学示踪。②建立大鼠BMT模型。③实...
行业资讯;临床快报;克隆与干细胞研究铤而走险基因兴奋剂阴影
...单一基因缺陷所造成的疾病,如遗传性肺气肿、血友病、地中海型贫血症等。 第一例确切的基因治疗成功案例诞生于2000年,法国的菲舍尔及其团队针对11名严重复合性免疫缺陷症病童进行基因治疗,成功治愈了其中9名,这...
行业资讯;临床快报;遗传与基因组《自然》:地中海贫血症基因疗法试验初获成功
地中海贫血症患者往往要靠定期输血来保持健康,而一个国际科研小组日前报告说,其开展的以基因疗法治疗一名地中海贫血症患者的试验取得初步成功。这名患者已不再需要输血,并拥有一份正常的工作。法国、美国、意大利...
行业资讯;临床快报;血液《自然》:地中海贫血症基因疗法试验初获成功
地中海贫血症患者往往要靠定期输血来保持健康,而一个国际科研小组日前报告说,其开展的以基因疗法治疗一名地中海贫血症患者的试验取得初步成功。这名患者已不再需要输血,并拥有一份正常的工作。法国、美国、意大利...
行业资讯;临床快报;遗传与基因组地中海贫血症患儿应注意及时除铁
...报讯(实习生李婧记者涂端玉通讯员王薇)专家指出,在对地中海贫血儿童的治疗过程中,除铁治疗和输血同样重要,许多没有进行除铁治疗的患者因为体内的铁沉积导致内分泌失调,成为近年来危害地中海贫血儿童生命的一重要...
行业资讯;临床快报;小儿科地中海贫血症福音:迅速见效的新基因疗法
两名地中海贫血症患者参加了蓝鸟生物公司(BluebirdBio)针对该罕见血液病的基因治疗实验,在接受治疗的12天之内,他们能够停止输血治疗。2010年,该疗法一个更早的版本就刊登在了《自然》(Nature)杂志上,当时这一疗法使...
医药经济;生物技术;技术要闻福泰制药联手CRISPRTherapeutics基因编辑筛选药物靶点来了
...确证靶点的CRISPR-Cas9药物,主要是囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症。Vertex将支付7千5百万现金和3千万投资,如果所有项目都成功上市,最终支付金额将高达26亿美元。科学家们认为,CRISPR可能是自20世纪70年代生物技术时代开启以...
医药经济;生物技术;技术要闻Vertex联手CRISPR基因编辑筛选药物靶点来了?
...确证靶点的CRISPR-Cas9药物,主要是囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症。Vertex将支付7千5百万现金和3千万投资,如果所有项目都成功上市,最终支付金额将高达26亿美元。科学家们认为,CRISPR可能是自20世纪70年代生物技术时代开启以...
医药经济;生物技术;技术要闻高绍荣研究组CellResearch获iPS研究新进展
...binproductioninirradiatedSCIDmice”的文章,利用iPS技术获取了β-地中海贫血症十几株诱导多能干细胞系,并对其中四株iPS细胞系进行了多能性鉴定,这将有助于β-地中海贫血等遗传性疾病的临床治疗。相关成果公布在CellResearch杂志上。...
行业资讯;临床快报;克隆与干细胞研究